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發(fā)現(xiàn)單堿基基因編輯造成大量脫靶并開發(fā)出優(yōu)化解決方法

2019-07-09
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  完成單位:中國科學院腦科學與智能技術卓越創(chuàng)新中心/神經(jīng)科學研究所 

  CRISPR/Cas9及其衍生工具是廣泛應用的新一代基因編輯工具。然而,其脫靶風險一直備受關注,也是阻礙該技術應用于臨床的主要瓶頸之一。中國科學院腦科學與智能技術卓越創(chuàng)新中心楊輝團隊與合作者率先建立了一種名為“GOTI”(Genome-wide Off-target analysis by Two-cell embryo Injection)的新型DNA脫靶檢測技術,并使用該技術發(fā)現(xiàn):近年來興起的單堿基編輯技術有可能導致大量無法預測的脫靶,因而存在嚴重的安全風險。

  進一步研究將脫靶檢測范圍擴大至RNA水平,首次證明常用的三種單堿基編輯技術均存在大量的RNA脫靶。對其進行突變優(yōu)化后,研究人員最終獲得了能夠完全消除RNA脫靶的高精度單堿基編輯工具。

  相關成果分別于2019年2月28日、6月10日在線發(fā)表于《科學》和《自然》。“GOTI”技術為基因編輯工具的安全性評估帶來了新工具,有望成為新的行業(yè)檢測標準。改造后的單堿基編輯器或可在未來成為一種更加安全、更加精準的基因編輯工具。

  相關鏈接:

  科學家建立“GOTI”新型脫靶檢測技術 

  科學家開發(fā)更高精度的單堿基基因編輯工具 

單堿基編輯器存在嚴重DNA和RNA脫靶

打印 責任編輯:侯茜

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